AZ ÖTLET ÚTJA

A GYÓGYSZERIG


AZ ÖTLET ÚTJA A GYÓGYSZERIG

Köztudott, hogy a gyógyszerkutatás rendkívül költséges terület. A gyógyszeripar minden más iparágnál többet költ fejlesztésre, világszerte közel kétszer annyit, mint a teljes járműipar és több mint háromszor annyit, mint a szoftvercégek. Általánosságban elmondható, hogy 10 000 ígéretesnek induló molekulából csak 1-ből lesz gyógyszer, és mire a teljes kutatási és engedélyezési folyamat véget ér, eltelhet akár 18-20 év is!

Egy új gyógyszer kifejlesztésének teljes becsült költsége kb. 1,5 milliárd dollár!

A gyógyszerek fejlesztése a véletlen felfedezések korától, a tapasztalaton alapuló gyógyszerfejlesztésen át a napjainkban zajló tudatos molekulatervezésig hatalmas fejlődésen ment keresztül.
 

A GYÓGYSZERFEJLESZTÉS FÁZISAI

1. Alap-kutatás
Ide tartozik a molekula felfedezése, előállítása, majd az ún. „in vitro” laboratóriumi vizsgálatok elvégzése. Ezen a területen a kombinatorikus kémia, a számítógépes molekula-tervezés, a molekuláris biológia, a genomika-proteomika, valamint a bio- és kemoinformatika elterjedése hallatlan változásokat eredményezett.

2. In vivo, állatkísérletes vizsgálatok
A kutatás fázisából, 10 000 molekulából kb. 250 db jut át az állatkísérletes, pre-klinikai fázisba. A gyógyszeripar különösen törekszik az állatkísérletek során felhasznált egyedek számának minimalizására, azonban az élő állatokon végzett, szigorúan szabályozott vizsgálatok jelen tudásunk szerint teljességgel soha nem lesznek kizárhatóak.

3. Humán fázis
Az állatkísérletekben tesztelt molekulák közül kb. 2 % kerül át az emberi tesztelés fázisába. A humán vizsgálatokra négy egymást követő fázisban, előzetesen szigorú szabályokban lefektetett körülmények között kerül sor. A vizsgálatok lefolytatását pontosan az előzetesen hatóságilag engedélyezett protokoll szerint kell elvégezni.

A humán I. fázis keretében az adott szer emberi szervezetbe való bejutását, a felhalmozódást, kiürülést, a szervezetben a szer útját, viselkedését és a különböző szervekre való hatását vizsgálják. Ezen fázis célja a biztonságosság, illetve a maximálisan tolerálható humán dózis meghatározása.

A humán II. fázis során a vizsgálati szert először adják betegeknek. Ekkor az elsődleges cél a tervezett indikációnak megfelelő betegségben szenvedő betegekben a hatásosság, biztonságosság és a mellékhatások meghatározása.

A humán III. fázisú vizsgálat célja a terápiás hatékonyság és a mellékhatás-profil meghatározása egy válogatott, de más társbetegségben is szenvedő, esetleg több gyógyszert is szedő betegcsoporton, továbbá összehasonlítás más, az adott betegség kezelésére rendelkezésre álló gyógyszerekkel. Ez a fejlesztési fázis a leginkább erőforrás-, költségigényes, különleges tervezési, szervezési és logisztikai feladatokkal. Időigénye általában 4-6 év. A vizsgálati alanyok száma általában 5 000 – 7 000 fő. Ha a szer mindezen vizsgálatoknak sikerrel megfelelt, sor kerülhet a törzskönyvezésre.

A humán vizsgálatokba bevont gyógyszerek kb. 20%-a kerül végül törzskönyvezésre.

A gyógyszerrel kapcsolatos vizsgálatok azonban nem fejeződnek be, a humán IV. fázisú vizsgálat a gyógyszer törzskönyvezése utáni adatgyűjtést jelenti szigorúan a regisztrációnak megfelelő alkalmazásban. Elsődleges célja az adott gyógyszer értékének a mindennapi alkalmazás körülményei közötti vizsgálata.

Az új, innovatív gyógyszerek jelentős szerepet játszanak az emberek várható élettartamának folyamatos emelkedésében, a kórházi ápolás időtartamának és költségeinek jelentős csökkenésében, és a magasabb életminőség elérésében.